分子標的薬とは、腫瘍細胞の増殖、浸潤、転移に関わる分子を標的として、腫瘍細胞の増殖を抑制するとともに、腫瘍の進展過程を阻害することにより、原発腫瘍の抑制のみならず、腫瘍の転移をも抑制することを目的に開発された薬剤である。
　細胞分裂の過程に直接作用する従来の抗癌剤は、腫瘍細胞への特異性が低く、正常細胞に対する傷害性が強いため、重篤な副作用発現の多いことが最大の欠点とされていた。これに対し分子標的薬は、腫瘍細胞に特異的に発現している異常分子群や、正常細胞に発現して腫瘍の進展に関与する分子群を標的とするため、腫瘍細胞への特異性が高く、抗腫瘍効果が期待できる一方で、副作用は種々みられるものの、重篤な副作用発現は従来の抗癌剤に比べ比較的少ないとされている。
　現在検討されている代表的な分子標的薬は、シグナル伝達阻害剤[細胞分裂や増殖、遊走、血管新生、細胞死などの過程を調節する上皮増殖因子受容体（EGFR）シグナル伝達系などを阻害]、血管新生阻害剤[腫瘍の成長・転移を促進する血管新生の過程で中心的な役割を果たす血管内皮増殖因子（VEGF）受容体の活性化などを阻害]、細胞周期調節剤[細胞周期の各期で比較的一定して発現している細胞周期調節因子サイクリン依存性キナーゼ（CDK）などを調節]である。

　今回本邦にて承認となったネクサバール（ソラフェニブ）は、経口投与が可能な分子標的薬であり、世界初のキナーゼ阻害剤である。その機序として、腫瘍細胞の増殖に働くMAPキナーゼ経路を直接阻害する点に加え、血管新生に働くVEGF受容体、PDGF受容体活性を併せて阻害することにより、優れた臨床効果を発揮する。

腫瘍細胞における分子標的